Robert Mitchell-Thain ist CEO der PBC Foundation, einer britischen Patientenorganisation mit globaler Reichweite, gegründet von seiner Mutter im Jahr 1996, nachdem sie die Diagnose einer primär biliären Cholangitis (PBC) erhalten hatte. In diesem Artikel erläutert Robert die Arbeit der Organisation. Dazu zählen die Unterstützung von Menschen mit PBC, das Eintreten für ihre unerfüllten Bedürfnisse und Forschungstätigkeiten. Das übergeordnete Ziel der Arbeit der Organisation ist – eines Tages – allen Betroffenen Zugang zu den Versorgungswegen zu ermöglichen, die für sie am besten sind.

„Meine Mutter war eine erfolgreiche, Schulterpolster tragende Karrierefrau der 90er. Doch als sie erstmals die Diagnose dieser unheilbaren, wenig bekannten Erkrankung erhielt, zog sie sich vollkommen zurück.“

 Roberts Erfahrung, als Sohn einer Frau mit primär biliärer Cholangitis (PBC) aufzuwachsen, hat ihm bereits früh tiefe Einblicke in die Herausforderungen für die Betroffenen ermöglicht. „Unser Verständnis der Auswirkungen dieser Erkrankung, nicht nur auf die Betroffenen selbst, sondern auch auf ihre Angehörigen und die Familienstruktur, und der gesellschaftlichen und wirtschaftlichen Aspekte des Lebens mit einer unheilbaren Erkrankung, ist von Anfang an in alles eingeflossen, was wir tun.“

Robert und seine Mutter, Collette Thain MBE, Gründerin der PBC Foundation, 2017 im schottischen Parlament

Eine der vielen Ressourcen, die die PBC Foundation der Gemeinschaft zur Verfügung stellt, ist eine Telefonberatungsstelle, die 365 Tage im Jahr rund um die Uhr erreichbar ist. Menschen, die die Diagnose einer PBC erstmals erhalten haben, rufen meist mehrmals dort an, sagt Robert. Diese Anrufer sind manchmal „völlig verängstigt“, weil sie zahlreiche Mythen darüber gehört haben, dass diese Erkrankung tödlich sei. „Im Internet kursieren leider immer noch einige veraltete Informationen. So ist dort durchaus zu lesen, dass man nur noch fünf, sieben, zehn Jahre zu leben hat – was vor vielen Jahren, als wir noch wenig über die Erkrankung wussten, vielleicht zutreffend war, heute aber völlig überholter Unsinn ist.“

„PBC ist noch immer mit großer Angst verbunden, weil es eine seltene, unheilbare und fortschreitende Erkrankung ist. Die Menschen haben Angst vor Lebertransplantationen und einem Fortschreiten der Erkrankung. Indem man sich Zeit nimmt, die Fragen der Betroffenen zu beantworten, insbesondere zu aktuellen Entwicklungen in der Therapie, gibt man ihnen damit die Möglichkeit, bestmöglich mit der Erkrankung zu leben. Wenn sich etwas ändert, kommen sie dann mit den nächsten Fragen wieder.“

Die Website der PBC Foundation, die in verschiedenen Sprachen verfügbar ist, bietet der PBC-Gemeinschaft eine Fülle von Informationen.

Im Mitgliederbereich der Website findet man weitere Ressourcen, einschließlich eines Animationsfilms zur Information und Beruhigung von Kindern, deren Eltern oder Großeltern an PBC leiden.

Die PBC Foundation veranstaltet regelmäßig Onlinetreffen für Menschen mit PBC und ihre Angehörigen. Diese tragen zu einem starken Gemeinschaftsgefühl bei. Es gibt zudem Online-Frage-Antwort-Runden mit angesehenen PBC-Spezialisten aus aller Welt.

Ein vierteljährlich erscheinender Newsletter namens „The Bear Facts“ hält die Mitglieder über Entwicklungen im PBC-Bereich auf dem Laufenden.

Persönliche Treffen für Menschen, die von PBC betroffen sind, haben einen enormen Wert, sagt Robert. Solche Treffen ermöglicht das unschätzbar wertvolle Ehrenamtlichennetzwerk der Stiftung.

„Bei den örtlichen Treffen lernt man Menschen kennen, die verstehen, wie es sich anfühlt: Wie es sich anfühlt, durch Pudding zu waten, wie es sich anfühlt, den Stecker gezogen zu bekommen. Es entsteht eine wunderbare Dynamik, wenn Betroffene sich gegenseitig bei Dingen wie Schuldgefühlen, weil sie nicht mehr die sind, die sie vor der Diagnose waren, unterstützen.“ 

Robert erläutert, welch „enorme Kraft“ diese Treffen haben, Familienmitgliedern ein besseres Verständnis davon zu vermitteln, was ihre Angehörigen durchmachen. „Es entsteht eine gewisse Anerkennung, wenn man eine fremde Person exakt die gleichen Worte sagen hört, die man tagtäglich von der eigenen Frau hört“, sagt er.

Mitglieder der Ortsgruppe der PBC Foundation für Nottinghamshire, England

Die PBC Foundation veranstaltete im Mai 2023 einen internationalen PBC-Gipfel. Dort kamen Patientenorganisationen, Ärzte, Vertreter von Zulassungsbehörden und Branchenvertreter aus der ganzen Welt zusammen. „Unser Ziel war es, alle zusammenzubringen, damit jeder sein Wissen einbringen kann und wir zusammen ein Whitepaper erstellen können, das die unerfüllten Bedürfnisse der PBC-Gemeinschaft hervorhebt.“

Die Größe und der Einfluss der PBC Foundation ermöglichten es, Fördermittel für Patientenorganisationen zu gewinnen, die anderenfalls nicht am Gipfel hätten teilnehmen können, erklärt Robert. So konnten wir sicherstellen, dass möglichst viele Patientenorganisationen für ihre Mitglieder eintreten konnten. „Wir haben unsere Branchenpartner eingeladen, sich und ihre Arbeit der Gemeinschaft vorzustellen und Fragen zu beantworten: Woran arbeiten Sie? Was ist der nächste Schritt? Wie werden Menschen mit PBC einbezogen? Welche Fragen beantworten Sie damit?“ Dank der inklusiven Gestaltung des Gipfels hatte jede Organisation Zugang zu den gleichen Informationen, die sie an ihre Mitglieder weitergeben konnten.

„Wir müssen aktiv auf die Menschen zugehen, die schwer zu erreichen sind, um sicherzustellen, dass auch sie gleichwertigen Zugang zu Unterstützungsangeboten haben. Sie sind mit den gleichen Schwierigkeiten konfrontiert. Ungleicher Zugang kann aber noch mehr Herausforderungen nach sich ziehen.“ 

Im Zentrum des gesamten Gipfels stand der Gedanke der Patientenorientierung. Dafür gab es einen guten Grund, sagt Robert: „Ich habe stundenlange Gespräche in ärztlich geführten Foren gesehen, in denen Betroffene versuchen zu erklären, dass Fatigue Teil ihrer Erkrankung ist, und die Ärzte das einfach abtun. Und die Patientinnen sagen: ‚Fragen Sie Ihre Patientinnen denn danach?‘ Die Antwort lautet: ‚Natürlich nicht, wir sehen das ja nicht wirklich.‘“

Durch die patientenorientierte Gestaltung des Gipfels konnten die Betroffenen gemeinsam ihre Stimmen erheben und ihre Anliegen zur Sprache bringen. Ein Thema, das der Gemeinschaft laut Robert derzeit Sorgen bereitet, ist die Forderung der FDA nach Placebos in klinischen Studien und die Bedeutung dieser Forderung für betroffene Menschen. „Es bestehen ethische Bedenken in Bezug auf Placeboarme in Studien zur Krankheitsprogression bei PBC, da die Teilnehmenden in den Placeboarmen nicht nur keinen Nutzen haben, sondern sich ihr Zustand eher noch verschlechtert. Dadurch sinkt außerdem die Wahrscheinlichkeit, dass sie später auf eine Behandlung ansprechen.“

„Es geht darum, die Leitlinien für klinische Studien und die Behandlung anhand dessen, was wir über die Krankheitsprogression wissen, zu aktualisieren, und zwar auf patientenorientierte Weise, mit den Daten und mit Rückendeckung durch Ärzte.“

Rückblickend sagt Robert über den Gipfel: „Dass die gesamte Gemeinschaft mit patientenorientierter Motivation zusammengekommen ist, hatte enorme Bedeutung. Wir arbeiten bereits an zwei akademischen Werken, um die Kraft des Gefühls in der Gemeinschaft hervorzuheben, unterstützt durch neue und aktuelle wissenschaftliche Erkenntnisse.“

Es gibt eine Hierarchie unerfüllter Bedürfnisse bei PBC, sagt Robert. Das erste ist eine zeitnahe Diagnose und frühzeitige Behandlung für alle Betroffenen.

Ein weiteres unerfülltes Bedürfnis dreht sich um das Bewusstsein für die Symptome der PBC. Zwei Hauptsymptome sind Fatigue und Juckreiz unter der Haut. Wenn Menschen mit PBC, bei denen es sich oft um Frauen mittleren Alters handelt, diese unsichtbaren Symptome ansprechen, werden sie Roberts Erfahrung nach aber oft nicht ernst genommen. „Wir haben Patientinnen mit Fatigue, denen – und das ist kein Scherz – gesagt wurde, sie wären prämenopausal, perimenopausal, menopausal oder postmenopausal. Oder ihnen wurde gesagt, sie seien depressiv.“

„Der Juckreiz hat keine sichtbaren Anzeichen. Wir hatten daher auch schon Betroffene, die auf taktile Halluzinationen hin behandelt wurden. Wir hatten Betroffene, die als selbstverletzend hingestellt wurden, weil sie sich wegen des Juckreizes die Haut aufgekratzt hatten. Und wir hatten Betroffene, die aufgrund ihres Juckreizes Selbstmord begangen haben.“ 

Robert sagt, dass die Stiftung noch viel tun muss, um sicherzustellen, dass Spezialisten in verschiedenen Bereichen in der Lage sind, die Symptome der Erkrankung zu erkennen. „PBC ist eine seltene Erkrankung und wir müssen mit unseren Erwartungen realistisch bleiben. Für jeden einzelnen Betroffenen, der übersehen wird, hat das allerdings Konsequenzen. Daher liegt es in unserer Verantwortung, die Botschaft nach außen zu tragen.“

Neben diesem grundlegenden Bedarf an einer frühzeitigen Diagnose und Behandlung hält Robert auch den weltweit gleichwertigen Zugang zu Zweitlinientherapien und klinischen Studien für wichtig.

Auch in Bezug auf wissenschaftliche Daten zu PBC besteht ungedeckter Bedarf. Die meisten der bisherigen Daten beruhen auf Studien mit weißen Frauen mittleren Alters. Andere Gruppen sind hier unterrepräsentiert und Robert würde sich wünschen, dass sich das ändert. „Wir versuchen, die Tür zu öffnen, damit alle Betroffenen weltweit gleichwertigen Zugang zu Versorgungswegen haben“, sagt er.

Robert weist darauf hin, dass viele Menschen mit PBC mindestens eine weitere Autoimmunerkrankung haben. Er sieht daher enormes Potenzial in der Zusammenarbeit zwischen Patientengruppen für Autoimmunerkrankungen, um diese Erkrankungen bekannter zu machen und die Bedürfnisse der Betroffenen zu erfüllen. „Es wäre sehr hilfreich, auf einer Autoimmunkonferenz zusammenzukommen. Mein Ziel wäre jedoch ein Dachverband für Autoimmunerkrankungen.“

Die PBC Foundation bemüht sich weiterhin darum, diese unerfüllten Bedürfnisse anzugehen und den von PBC Betroffenen Unterstützung und Informationen bereitzustellen. „Wir schulden es allen Betroffenen, sie rechtzeitig zu identifizieren und auf den für sie passenden Versorgungsweg zu bringen“, sagt Robert. „Wenn wir das tun, können wir die Zahl der Menschen, die eine Transplantation benötigen, weiter senken. Wenn wir diese Dinge richtig angehen, können wir Ressourcen einsparen, die für andere Krankheitsfelder benötigt werden.“

Mitglieder der Gruppe der PBC Foundation für Nottinghamshire, England

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